瞻觀前沿

2024年3月19日，荷蘭阿姆斯特丹大學的研究人員在一次醫(yī)學會議上介紹稱，他們成功利用CRISPR基因編輯技術(shù)從受感染的細胞中清除了艾滋病毒(HIV)。

CRISPR技術(shù)已經(jīng)成為一種高效、精確、程序化修改細胞基因的工具。原本是細菌用來抵御病毒入侵的一種機制，科學家們將其用于編輯基因。這項技術(shù)的發(fā)明者?，敿~埃勒·沙爾龐捷和珍妮弗·道德納因此獲得了2020年諾貝爾化學獎。

HIV治療一直面臨著巨大的挑戰(zhàn)，因為這種病毒可以將自身基因組整合到宿主DNA中。盡管目前有多種有效的抗病毒藥物用于治療HIV感染，但它們只能抑制HIV在人體內(nèi)的復制，而無法將其清除。因此，患者需要終身接受抗病毒治療，一旦治療停止，HIV可能會再次發(fā)作。

荷蘭研究人員表示，他們的CRISPR-Cas系統(tǒng)就像一把分子剪刀，在向?qū)NA的指導下，可以在指定位置切割DNA。他們正在尋找一種方法，能夠在不同的細胞環(huán)境中滅活不同的HIV毒株。在這項研究中，他們使用了兩種gRNA來對抗所有已知的HIV毒株，并成功治愈了HIV感染者的T細胞。

此外，荷蘭研究人員還評估了來自不同細菌的各種CRISPR-Cas系統(tǒng)，并展示了saCas9和cjCas兩個系統(tǒng)的應用結(jié)果。saCas9表現(xiàn)出出色的抗病毒性能，成功地用單個gRNA完全滅活HIV，并用兩個gRNA切除HIV的DNA。他們的研究結(jié)果表明，他們的CRISPR系統(tǒng)可以在培養(yǎng)皿中的免疫細胞上滅活所有HIV病毒，將其從免疫細胞中清除。

（圖片來源：攝圖網(wǎng)）

技術(shù)價值觀察

根據(jù)《基因編輯治療原發(fā)性免疫缺陷病》(劉珊，2021)，基因編輯是一種通過刪除、插入或替換基因組的某個片段或特定堿基使基因組發(fā)生特定變化的分子技術(shù)，目前廣泛用于生物學研究中。

從產(chǎn)業(yè)鏈整體環(huán)節(jié)來看，不同于其他行業(yè)，基因編輯行業(yè)上游通常不是企業(yè)，而是科研機構(gòu)、高等院校等研究團隊，這些研究團隊將專利授權(quán)給中游的生物科技公司，同時，生物科技公司通過對科研團隊投資以共享專利。中游的生物科技公司可分為兩大類，一類是基因編輯產(chǎn)品供應商，一類是基因編輯技術(shù)服務(wù)商，產(chǎn)品供應商指試劑盒、病毒載體及核酸序列合成等供應商，技術(shù)服務(wù)商通常提供相關(guān)的技術(shù)平臺。下游終端客戶主要包括CRO公司、制藥公司、生物技術(shù)公司、科研機構(gòu)四大類。通常，生物科技公司為這些下游公司提供產(chǎn)品和技術(shù)，相應的，下游公司會對生物科技公司進行投資或與其合作以共享產(chǎn)品。

荷蘭研究人員用基因編輯療法在實驗室環(huán)境下消滅艾滋病毒，該技術(shù)處于基因編輯產(chǎn)業(yè)鏈上游環(huán)節(jié)。

宏觀市場觀察

基因編輯行業(yè)國家支持力度提升

基因編輯行業(yè)中，國家自然科學基金是最多的一項科研資助項目，該基金對于基因編輯科研項目的支持力度可以反映出國家整體對于基因編輯行業(yè)的支持力度。從國家自然科學基金對于基因編輯項目的資助數(shù)量來看，2018年至2022年，取得國家自然科學基金支持的基因編輯項目數(shù)量持續(xù)增長，但增速有所放緩。2022年，取得國家自然科學基金支持的基因編輯項目數(shù)量為68項，同比增長28%。

三種基因編輯技術(shù)的比較：CRISPR/Cas的優(yōu)勢明顯

作為革命性的基因編輯技術(shù)，CRISPR/Cas的優(yōu)勢非常明顯，相較于ZFNs和TALENs，CRISPR/Cas的設(shè)計難度和構(gòu)建難度都要小的多，成本更低，開發(fā)周期更短，靶向修飾效率更高，此外CRISPR/Cas還具有可以多靶點編輯和可以編輯RNA的優(yōu)勢，這是前兩種技術(shù)所不具備的。

CRISPR/Cas9技術(shù)應用分析

總體來看，CRISPR相關(guān)藥物研發(fā)成果較多，且已有三項藥品出現(xiàn)在了評審階段，兩項藥品處于臨床試驗階段。CRISPR技術(shù)優(yōu)點在于，構(gòu)建簡單，成本低，效率高，應用較為廣泛，而缺點在于，缺乏特異性，一些gRNA分子結(jié)合的DNA只是部分地與gRNA互補。

中國基因編輯技術(shù)賽道熱力圖

根據(jù)產(chǎn)業(yè)熱力圖顯示，目前基因編輯關(guān)鍵技術(shù)強相關(guān)的城市集群主要集中在華北、華中和粵港澳大灣區(qū)，尤其是河南省成為重點發(fā)展區(qū)域。這些城市群已投入大量政策、資金、環(huán)境和人才資源用于基因編輯研發(fā)，成為潛在的基因編輯技術(shù)發(fā)展中心。根據(jù)熱力圖的分布華北地區(qū)有極大的可能性成為基因編輯技術(shù)的先導區(qū)域。重點關(guān)注河南省周口市沈丘縣、江西省宜春市萬載縣、廣東省深圳市南山區(qū)等地的相關(guān)企業(yè)，以及這些地方對基因編輯產(chǎn)業(yè)發(fā)展的投資環(huán)境和潛力市場。

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