瞻觀前沿

加州大學(xué)舊金山分校和西北醫(yī)學(xué)院的一項(xiàng)突破性研究展示了一種新的T細(xì)胞療法，通過利用癌細(xì)胞的突變，研究人員改造了T細(xì)胞，其抗癌效力提高了100倍以上，該療法可顯著增強(qiáng)工程化T細(xì)胞對抗實(shí)體瘤的能力，有望開啟實(shí)體瘤免疫治療的新時(shí)代。

此前，使用工程化T細(xì)胞的免疫療法開創(chuàng)了癌癥治療的新時(shí)代，但它們也有其局限性。它們可能會(huì)引起副作用或停止發(fā)揮作用，而且對90%的癌癥根本不起作用?，F(xiàn)在，加州大學(xué)舊金山分校和西北醫(yī)學(xué)院的科學(xué)家可能已經(jīng)通過借鑒癌癥本身的一些技巧找到了解決這些局限性的方法。通過研究導(dǎo)致淋巴瘤的惡性T細(xì)胞的突變，他們鎖定了一種能夠賦予工程化T細(xì)胞非凡效力的突變。研究小組將這種獨(dú)特突變的基因插入正常人類T 胞中，使它們殺死癌細(xì)胞的能力提高了100倍以上。他們將腫瘤控制了好幾個(gè)月，沒有顯示出有毒的跡象。

加州大學(xué)舊金山分校和西北大學(xué)的團(tuán)隊(duì)利用來自淋巴瘤患者的T細(xì)胞篩選了71種突變，最終分離出一種被證明有效且無毒的突變，并對其進(jìn)行了一系列嚴(yán)格的安全測試。西北大學(xué)范伯格醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)皮膚病學(xué)、生物化學(xué)和分子遺傳學(xué)副教授 Jaehyuk Choi 醫(yī)學(xué)博士表示，我們的發(fā)現(xiàn)使T細(xì)胞能夠殺死多種癌癥類型，并有可能為預(yù)后不良的人提供治療。由于細(xì)胞療法在患者體內(nèi)存活和生長，它們可以提供對癌癥的長期免疫力。

圖片來源：SciTechDaily.com

技術(shù)價(jià)值觀察

目前，我國細(xì)胞與基因治療上游以生物科學(xué)工具、細(xì)胞與基因治療CRO/CDMO為主。中游細(xì)胞與基因治療主要為細(xì)胞與基因治療新藥研發(fā)公司。下游為終端銷售，包括醫(yī)院、零售藥店等。

研究展示了一種新的T細(xì)胞療法，其抗癌效力提高了100倍以上，為癌癥治療提供潛在的新途徑。因此，從細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)鏈上看，該技術(shù)處于產(chǎn)業(yè)鏈的中游環(huán)節(jié)。

宏觀市場觀察

——細(xì)胞與基因治療(CGT)概念界定

細(xì)胞與基因治療是指將外源遺傳物質(zhì)導(dǎo)入靶細(xì)胞，以修飾或操縱基因的表達(dá)，改變細(xì)胞的生物學(xué)特性以達(dá)到治療效果的一種新興治療方式，主要包括細(xì)胞治療及基因治療。具體分類如下：

——中國獲批上市細(xì)胞與基因治療(CGT)藥品注冊情況

截至2023年上半年，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心受理的細(xì)胞治療藥物IND申請已超過50個(gè)，其中包括18項(xiàng)CAR-T藥物IND申請，19項(xiàng)干細(xì)胞藥物IND申請，10項(xiàng)NK細(xì)胞藥物IND申請。

——中國細(xì)胞與基因治療(CGT)主要應(yīng)用于癌癥、罕見病等領(lǐng)域

基因治療能夠通過改變?nèi)祟惢騺碇委熀皖A(yù)防疾病，在治療遺傳性疾病、腫瘤和某些病毒感染性疾病中顯示出較好的臨床前景，主要應(yīng)用領(lǐng)域包括癌癥、罕見病等。具體應(yīng)用領(lǐng)域及細(xì)胞與基因治療優(yōu)勢如下：

——細(xì)分市場：中國細(xì)胞療法市場規(guī)模

根據(jù)弗若斯特沙利文統(tǒng)計(jì)，我國細(xì)胞治療市場規(guī)模將由2021年的33億元增長至2030年的584億元，CAGR高達(dá)53%。其中，CAR-T細(xì)胞療法市場規(guī)模將由2021年的23億元增長至2030年的287億元。

——中國細(xì)胞與基因治療(CGT)仍存在較大的需求空間

在2019年，國家發(fā)改委提出面向產(chǎn)業(yè)發(fā)展基礎(chǔ)良好、競爭力較強(qiáng)的珠三角、長三角、京津冀等優(yōu)勢區(qū)域，推動(dòng)細(xì)胞產(chǎn)業(yè)等重點(diǎn)生物醫(yī)藥領(lǐng)域集聚發(fā)展;2020年，上海市政府發(fā)布《關(guān)于推動(dòng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園區(qū)特色化發(fā)展的實(shí)施方案》，提出重點(diǎn)建設(shè)以張江生物醫(yī)藥創(chuàng)新引領(lǐng)核心區(qū)為軸心的1+5+X生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)空間布局;2021年，上海市政府發(fā)布《關(guān)于促進(jìn)本市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的若干意見》，提出支持基因治療、細(xì)胞治療等高端生物制藥，推廣合同研發(fā)生產(chǎn)組織等新模式，鼓勵(lì)通過合同生產(chǎn)組織(CMO)或合同研發(fā)生產(chǎn)組織(CDMO)方式，委托開展研發(fā)生產(chǎn)活動(dòng)。

在監(jiān)管規(guī)范和政策支持下，國內(nèi)細(xì)胞與基因治療行業(yè)有望實(shí)現(xiàn)彎道超車，提升國內(nèi)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的整體創(chuàng)新能力和前沿領(lǐng)域影響力。根據(jù)《我國基因治療的現(xiàn)狀與未來》，2021年后，我國細(xì)胞與基因治療行業(yè)已進(jìn)入快速發(fā)展階段，商業(yè)化進(jìn)程加快，市場規(guī)模增速較大。預(yù)計(jì)到2025年，行業(yè)市場規(guī)模將增長至17885.3億元。

——中國細(xì)胞與基因治療(CGT)行業(yè)發(fā)展趨勢分析

當(dāng)下，細(xì)胞與基因治療多作用于腫瘤和自身免疫性疾病。多種疾病由于產(chǎn)生耐藥導(dǎo)致疾病進(jìn)一步發(fā)展，從而出現(xiàn)新的治療需求。并且，自身免疫性疾病等仍然缺乏有效的治療方法。以上兩點(diǎn)均產(chǎn)生了巨大的未被滿足的臨床需求。對于疾病深入研究以及對于藥物研發(fā)持續(xù)的投入有助于開發(fā)更多的創(chuàng)新藥物以應(yīng)對實(shí)際臨床需求。

此外，新的腫瘤治療方法的上市將解決臨床未滿足需求，從而實(shí)現(xiàn)市場規(guī)模的增長，世界各國都對治療癌癥或罕見病的新藥或新型療法寄予厚望，對新藥和新型療法開發(fā)的研發(fā)投入也不斷增加。特別是一些中小型生物技術(shù)制藥公司致力于開發(fā)新藥，這將促進(jìn)抗腫瘤藥物市場的增長。再加上，政府出臺了一系列政策，包括縮短創(chuàng)新藥物臨床申請和上市申請的審批時(shí)間，加快有潛力的新藥進(jìn)入市場，滿足迫切存在的臨床需求。同時(shí)，相關(guān)政策對專利保護(hù)也大大加強(qiáng)。此外，政府還出臺了進(jìn)口抗癌藥免稅、人才激勵(lì)計(jì)劃和專項(xiàng)公共研發(fā)基金等優(yōu)惠政策，特別是支持國內(nèi)企業(yè)研發(fā)活動(dòng)方面的政策。因此，現(xiàn)有的新型腫瘤治療方法將變得越來越多樣化，在未來會(huì)成為抗腫瘤藥物市場增長的一大助力。

中國細(xì)胞治療技術(shù)賽道熱力圖

根據(jù)產(chǎn)業(yè)熱力圖顯示，與細(xì)胞治療關(guān)鍵技術(shù)強(qiáng)關(guān)聯(lián)的城市集群主要集中在華南和華東地區(qū)，并且以海南、上海、廣東為重點(diǎn)發(fā)展區(qū)域，未來布局細(xì)胞治療技術(shù)及其他相關(guān)技術(shù)的發(fā)展路徑，極大可能性在于華南華東優(yōu)先導(dǎo)入，其中可重點(diǎn)關(guān)注海南省?？谑旋埲A區(qū)、上海市黃浦區(qū)、廣東省廣州市天河區(qū)及廣東省深圳市福田區(qū)所處細(xì)胞治療的相關(guān)企業(yè)，以及該地方對于細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展投資環(huán)境、供給市場的潛力空間。

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