瞻觀前沿

基因編輯技術(shù)是一種新興的基因工程技術(shù)，能夠比較精確地對生物體基因組特定目標基因進行修飾。近日，2020年諾貝爾獎得主、CRISPR/CAS9技術(shù)發(fā)明者之一的詹妮弗·杜德納創(chuàng)立的非營利性創(chuàng)新基因組學研究所宣布，正在與生命科學工具公司丹納赫進行合作，旨在利用CRISPER基因組編輯解決數(shù)百種遺傳疾病。

丹納赫是一家為創(chuàng)新基因組學研究提供工具的運營公司，將在合作中提供工具、試劑、資源和專業(yè)知識，以簡化臨床前和臨床開發(fā)流程，并制定新的安全性和有效性標準。該公司還將利用其新開設(shè)的治療性寡核苷酸生產(chǎn)設(shè)施，在CRISPR核酸酶和向?qū)NA的合成、修飾、純化和質(zhì)量控制方面提供行業(yè)領(lǐng)先的技術(shù)。

杜德納和伯克利分校的基因編輯專家弗多·烏爾諾夫領(lǐng)導的團隊將首先專注于開發(fā)針對兩種罕見遺傳疾病的基因編輯療法：家族性噬血細胞性淋巴組織細胞增生癥和Artemis缺陷型重癥聯(lián)合免疫缺陷。他們的目標是在四年內(nèi)將這兩種基因編輯療法推向人體臨床研究。

杜德納指出，CRISPR的一大優(yōu)點是可編程技術(shù)，因此可以相對容易地重新靶向不同的基因。然而，她也表示需要弄清楚如何創(chuàng)建一個更精簡的管線，讓基因編輯療法的開發(fā)過程更加方便。她還表示，他們的目標不僅是開發(fā)兩種罕見疾病的治療方法，還要弄清楚如何標準化流程，因此所需要的時間可能更長。

（圖片來源：攝圖網(wǎng)）

技術(shù)價值觀察

從產(chǎn)業(yè)鏈整體環(huán)節(jié)來看，不同于其他行業(yè)，基因編輯行業(yè)上游通常不是企業(yè)，而是科研機構(gòu)、高等院校等研究團隊，這些研究團隊將專利授權(quán)給中游的生物科技公司，同時，生物科技公司通過對科研團隊投資以共享專利。中游的生物科技公司可分為兩大類，一類是基因編輯產(chǎn)品供應商，一類是基因編輯技術(shù)服務商，產(chǎn)品供應商指試劑盒、病毒載體及核酸序列合成等供應商，技術(shù)服務商通常提供相關(guān)的技術(shù)平臺。下游終端客戶主要包括CRO公司、制藥公司、生物技術(shù)公司、科研機構(gòu)四大類。通常，生物科技公司為這些下游公司提供產(chǎn)品和技術(shù)，相應的，下游公司會對生物科技公司進行投資或與其合作以共享產(chǎn)品。這項技術(shù)位于基因編輯產(chǎn)業(yè)鏈的上游環(huán)節(jié)。

從參與者來看，上游科研機構(gòu)、高等院校均為國內(nèi)外頂級科研機構(gòu)和大學。中游企業(yè)中，產(chǎn)品供應商包括源井生物、信念醫(yī)藥、吉瑪基因、諾唯贊等，技術(shù)服務商包括集萃藥康、九天生物，南模生物、博雅輯因等。下游CRO公司包括賽業(yè)生物、博騰生物、冠科生物等，制藥公司包括芳拓生物、凌意生物、紐福斯等，生物技術(shù)公司包括先正達、舜豐生物等。

宏觀市場觀察

CRISPR/Cas9技術(shù)應用分析

CRISPR相關(guān)藥物研發(fā)成果較多，且已有三項藥品出現(xiàn)在了評審階段，兩項藥品處于臨床試驗階段?？傮w來看，CRISPR技術(shù)優(yōu)點在于，構(gòu)建簡單，成本低，效率高，應用較為廣泛，而缺點在于，缺乏特異性，一些gRNA分子結(jié)合的DNA只是部分地與gRNA互補。

主流基因編輯技術(shù)詳解

CRISPR/Cas9技術(shù)是基因編輯的主流技術(shù)方向，主要通過組件CRISPR序列，轉(zhuǎn)錄表達CRISPR序列，切割同源DNA來實現(xiàn)基因編輯的目的。截至2023年，該技術(shù)在醫(yī)學、植物和工業(yè)領(lǐng)域得到廣泛應用。在醫(yī)學方面，它對于糾正致病病變、細胞修復以及保護突變方面具有重要意義。

全球基因編輯市場規(guī)模

近年來全球基因編輯市場規(guī)模迅速增長。根據(jù)Allied Market Research和Global Market Research的統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，從2021年到2022年，市場規(guī)模從48.11億美元增長至54.12億美元，同比增速為12.49%。整體而言，基因編輯行業(yè)增速較快，市場規(guī)模仍有較大的增長空間。

中國基因編輯技術(shù)賽道熱力圖

根據(jù)產(chǎn)業(yè)熱力圖顯示，目前基因編輯關(guān)鍵技術(shù)強相關(guān)的城市集群主要集中在華中、長三角和粵港澳大灣區(qū)，尤其是河南省成為重點發(fā)展區(qū)域。這些城市群已投入大量政策、資金、環(huán)境和人才資源用于基因編輯研發(fā)，成為潛在的基因編輯技術(shù)發(fā)展中心。根據(jù)熱力圖的分布，華中地區(qū)有極大的可能性成為基因編輯技術(shù)的先導區(qū)域。重點關(guān)注河南省周口市沈丘縣、江西省宜春市萬載縣、北京市海淀區(qū)等地的相關(guān)企業(yè)，以及這些地方對基因編輯產(chǎn)業(yè)發(fā)展的投資環(huán)境和潛力市場。

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