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分子生物學(xué)界核彈級消息!全球首個基因編輯器開源,AI成功編輯人類DNA

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分子生物學(xué)界核彈級消息!全球首個基因編輯器開源,AI成功編輯人類DNA

分子生物學(xué)界核彈級消息!全球首個基因編輯器開源,AI成功編輯人類DNA

(圖片來源:攝圖網(wǎng))

最近,分子生物學(xué)界引來了一個核彈級消息,AI 成功改寫人類 DNA。

近年來,人工智能領(lǐng)域的飛速發(fā)展為基因編輯器的進(jìn)化帶來了新的可能性。最近,一家名為Profluent的AI蛋白質(zhì)設(shè)計公司宣布推出了OpenCRISPRTM計劃,發(fā)布了世界上首個由人工智能生成的基因編輯器——OpenCRISPR-1。

OpenCRISPR-1的問世代表著人工智能在基因編輯領(lǐng)域的巨大潛力。通過AI的訓(xùn)練,該公司的技術(shù)可以從大規(guī)模的序列和生物背景中學(xué)習(xí),生成數(shù)百萬種自然界中不存在的CRISPR類蛋白質(zhì),從而以指數(shù)方式擴(kuò)展了幾乎所有已知的CRISPR家族。這意味著我們有望解除受到自然進(jìn)化限制的基因編輯器,從而幫助設(shè)計出更具適應(yīng)性、更強(qiáng)大的基因編輯器。

研究者們訓(xùn)練了LLM(Language Model for protein engineering)在基于CRISPR的基因編輯系統(tǒng)數(shù)據(jù)集上,這些LLM產(chǎn)生的蛋白質(zhì)將幾乎所有天然存在的CRISPR-Cas家族的多樣性擴(kuò)大了4.8倍。更重要的是,這些基因編輯器在人類細(xì)胞中顯示出了與目前已知的基因編輯器相當(dāng)甚至更好的活性和特異性,這意味著我們掌握自己的基因組密碼。

值得一提的是,OpenCRISPR-1是開源的,不僅可以免費用于科學(xué)研究,而且可以免費用于商業(yè)用途。這將有助于提高基因編輯療法的可及性,降低基因編輯療法的成本,并加速開發(fā)目前無法治愈的數(shù)千種遺傳病的治療方法。

基因編輯行業(yè)是一個快速發(fā)展的領(lǐng)域,它涉及通過改變生物體的基因來改善生物體的特性?;蚓庉嫾夹g(shù)的發(fā)展為醫(yī)學(xué)、農(nóng)業(yè)和生物科學(xué)領(lǐng)域帶來了巨大的變革和機(jī)遇。在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域,基因編輯可以用于治療遺傳性疾病,改善人類健康;在農(nóng)業(yè)領(lǐng)域,基因編輯可以用于改良作物品質(zhì)和抗病性;在生物科學(xué)領(lǐng)域,基因編輯可以幫助科學(xué)家們更好地理解生物體內(nèi)部的運作機(jī)理。

基因編輯細(xì)分技術(shù)對比

較為常用的基因編輯技術(shù)主要為ZFN技術(shù)、TALEN技術(shù)以及CRISPR/Cas9技術(shù),依此為第一代、第二代、第三代基因編輯技術(shù)。從操作應(yīng)用方面,識別精度、識別效率、剪切效率逐漸提升,成本逐漸下降,商業(yè)化程度逐漸提升。

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主流基因編輯技術(shù)詳解

CRISPR/Cas9技術(shù)是基因編輯的主流技術(shù)方向,通過CRISPR序列的定位和Cas9蛋白的切割同源DNA來實現(xiàn)基因編輯。到2023年,該技術(shù)在醫(yī)學(xué)、植物和工業(yè)領(lǐng)域得到廣泛應(yīng)用。在醫(yī)學(xué)方面,它對糾正致病突變、細(xì)胞修復(fù)和保護(hù)突變等方面具有重要意義。

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基因編輯行業(yè)中道德倫理關(guān)鍵爭議點分析

基因編輯引發(fā)的倫理道德爭議主要可分為宏觀和微觀兩個方面。在宏觀層面上,關(guān)注的焦點集中在人類分化、社會與人的關(guān)系以及自然與人的關(guān)系可能發(fā)生的變化。而在微觀層面上,則主要關(guān)注對試驗體和受治療群體的擔(dān)憂,基因編輯過程中存在脫靶效應(yīng)的風(fēng)險,此外,一些目前尚未顯現(xiàn)但未來可能通過遺傳與繁殖出現(xiàn)的問題也難以預(yù)料,需要足夠的樣本和數(shù)據(jù)支持。然而,誰來承擔(dān)這些風(fēng)險,以及當(dāng)這些風(fēng)險廣泛出現(xiàn)后如何應(yīng)對,以及誰應(yīng)對這些問題負(fù)責(zé),都是難以回答的問題。

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基因編輯技術(shù)發(fā)展趨勢

基因編輯技術(shù)發(fā)展趨勢首先為ZFNs和TALENs不斷降低成本,縮短開發(fā)周期;其次為CRISPR基因編輯不受PAM限制,實現(xiàn)任意基因組位點編輯;最后為克服脫靶率。

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香港大學(xué)副教授黃兆麟指出,CRISPR/Cas9自2012年問世以來已成為主流的基因編輯技術(shù)。然而,該技術(shù)的底層專利技術(shù)已被西方國家壟斷。目前,國內(nèi)也在研發(fā)一些新穎的基因編輯工具,中國在基因編輯工具創(chuàng)新上仍有很大機(jī)會。他強(qiáng)調(diào),要將前沿技術(shù)真正應(yīng)用于臨床治療,需要各方合作共贏,而不是追求最快速度。

基因編輯行業(yè)是生物科技領(lǐng)域的新興領(lǐng)域,具有巨大的發(fā)展?jié)摿?。隨著CRISPR技術(shù)的不斷成熟和應(yīng)用,基因編輯技術(shù)在醫(yī)學(xué)、農(nóng)業(yè)和工業(yè)等領(lǐng)域都有廣闊的應(yīng)用前景。

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