瞻觀前沿

一名名為歐珀桑迪的英國女孩成為了世界上首位接受全新基因治療試驗(yàn)并成功恢復(fù)聽力的患者。該治療成果在近期于美國巴爾的摩舉行的美國基因與細(xì)胞治療學(xué)會會議上被公布。

歐珀桑迪自出生起就生活在無聲的世界中，她患有由OTOF基因缺陷引起的聽覺神經(jīng)病變。這種基因缺陷影響了otoferlin蛋白的編碼，這種蛋白對于耳中細(xì)胞與聽覺神經(jīng)之間的正常交流至關(guān)重要。然而，隨著醫(yī)學(xué)技術(shù)的不斷進(jìn)步，歐珀的命運(yùn)在2023年迎來了轉(zhuǎn)機(jī)。

2023年9月，歐珀接受了由生物技術(shù)公司再生元開發(fā)的基因治療手術(shù)。在手術(shù)中，醫(yī)生將工作基因注入歐珀的右耳，以補(bǔ)充她體內(nèi)缺失的otoferlin蛋白。該治療過程與安裝人工耳蝸相似，醫(yī)生通過打開歐珀的內(nèi)耳(耳蝸)并使用導(dǎo)管注射治療藥物，成功將外源基因?qū)攵考?xì)胞。

讓人驚喜的是，在手術(shù)后僅僅4周的時(shí)間里，歐珀的父母就發(fā)現(xiàn)了她聽力上的顯著變化。到了第24周，這種改善變得更加明顯。目前，歐珀的聽力等級已經(jīng)達(dá)到了大約25到30分貝，而正常聽力的等級是20分貝。

該基因治療試驗(yàn)的成功，為患有OTOF基因突變的兒童帶來了新的希望?；蛑委熥鳛橐环N利用基因治療載體將外源的治療性基因轉(zhuǎn)導(dǎo)至細(xì)胞的治療方法，正在逐步改變許多遺傳性疾病的治療格局。從最初的遺傳性疾病治療，到如今在惡性腫瘤、感染性疾病、心血管疾病以及自身免疫性疾病等領(lǐng)域的廣泛應(yīng)用，基因治療的安全性和有效性已經(jīng)得到了顯著提升。

(圖片來源：攝圖網(wǎng))

技術(shù)價(jià)值觀察

基因治療，也稱為細(xì)胞和基因治療(Cell and GeneTherapy).

細(xì)胞和基因治療行業(yè)是一個(gè)新興的醫(yī)療領(lǐng)域，它利用細(xì)胞和基因的技術(shù)手段來治療各種疾病。通過改變患者的基因組或者利用干細(xì)胞等方式來修復(fù)受損的組織和器官，從而達(dá)到治療疾病的目的。這一領(lǐng)域的發(fā)展為許多無法通過傳統(tǒng)藥物或手術(shù)治療的疾病提供了新的治療途徑，為醫(yī)學(xué)科學(xué)的進(jìn)步和人類健康的改善帶來了希望。

目前，我國細(xì)胞與基因治療上游以生物科學(xué)工具、細(xì)胞與基因治療CRO/CDMO為主。中游細(xì)胞與基因治療主要為細(xì)胞與基因治療新藥研發(fā)公司。下游為終端銷售，包括醫(yī)院、零售藥店等。

宏觀市場觀察

中國基因治療CDMO市場規(guī)模

根據(jù)賽業(yè)生物在中科院主編的《中國新經(jīng)濟(jì)發(fā)展報(bào)告(2023-2024)》中發(fā)布的文章《我國基因治療的現(xiàn)狀與未來》，2018年至2022年，我國基因治療CDMO行業(yè)市場規(guī)模由8.7億元增長至32.6億元，年復(fù)合增速達(dá)到

細(xì)胞與基因治療(CGT)應(yīng)用場景分布

CGT最初主要應(yīng)用于遺傳性疾病治療，逐步廣泛應(yīng)用于惡性腫瘤、感染性疾病、心血管疾病以及自身免疫性疾病。近年來，隨著技術(shù)的不斷改進(jìn)，基因治療的安全性和有效性得到提升，在多種遺傳性罕見病，如血友病、腦白質(zhì)營養(yǎng)不良、杜氏肌營養(yǎng)不良癥及先天性黑蒙癥等的臨床治療中取得突破成果。具體應(yīng)用場景如下：

中國細(xì)胞與基因治療(CGT)CRO/CDO參與者營收表現(xiàn)較好

中國細(xì)胞與基因治療(CGT)CRO/CDO主要參與者包括藥明康德、藥明生物、康龍化成等企業(yè)，2022年各大參與者CRO/CDO業(yè)務(wù)規(guī)模大多呈增長態(tài)勢，在公司業(yè)務(wù)收入占比超過20%。主要參與者業(yè)務(wù)梳理如下：

中國細(xì)胞與基因治療技術(shù)賽道熱力圖

根據(jù)產(chǎn)業(yè)熱力圖顯示，目前細(xì)胞與基因治療關(guān)鍵技術(shù)強(qiáng)相關(guān)的城市集群主要集中在華北和長三角地區(qū)，尤其是北京市成為重點(diǎn)發(fā)展區(qū)域。這些城市群已投入大量政策、資金、環(huán)境和人才資源用于細(xì)胞與基因治療研發(fā)，成為潛在的細(xì)胞與基因治療技術(shù)發(fā)展中心。根據(jù)熱力圖的分布華北地區(qū)有極大的可能性成為細(xì)胞與基因治療技術(shù)的先導(dǎo)區(qū)域。重點(diǎn)關(guān)注北京市通州區(qū)、河北省保定市競秀區(qū)、上海市嘉定區(qū)等地的相關(guān)企業(yè)，以及這些地方對細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展的投資環(huán)境和潛力市場。

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標(biāo)簽： 基因治療 細(xì)胞 治療 隨筆