瞻觀前沿

近日，據(jù)生物醫(yī)藥行業(yè)媒體Endpoints News報道，在西班牙Valencia舉行的歐洲過敏與臨床免疫學(xué)學(xué)會上， Intellia Therapeutics公布了其名為NTLA-2002的CRISPR基因編輯療法I期試驗的最新數(shù)據(jù)。只需一次輸注，便幾乎完全消除了10名遺傳性血管性水腫(HAE)患者的腫脹發(fā)作。

HAE是一種由常染色體遺傳的罕見疾病，患者由于補(bǔ)體C1酯酶抑制物(C1-INH)的缺乏或功能障礙，會經(jīng)歷突發(fā)性炎癥，導(dǎo)致全身腫脹，嚴(yán)重時甚至可能致命。長期以來，HAE患者依賴長期的靜脈或皮下給藥，以及每日口服給藥等方式進(jìn)行終生治療，但疾病突然發(fā)作的風(fēng)險始終難以完全避免。

Intellia Therapeutics的NTLA-2002療法采用了CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)，旨在通過一次性的全身性給藥，對激肽釋放酶B1基因(KLKB1)進(jìn)行精確編輯，特異性關(guān)閉該基因的表達(dá)，永久性降低激肽釋放酶水平，從而達(dá)到治愈HAE的目的。

根據(jù)Endpoints News的報道，參與此次I期試驗的10名HAE患者，在接受NTLA-2002療法后，腫脹發(fā)作次數(shù)大幅減少，減少98%，甚至幾乎完全消除。其中，部分患者在超過26個月的時間里一直未再發(fā)作。這一結(jié)果無疑為HAE患者帶來了新的希望，也為基因編輯技術(shù)在遺傳性疾病治療領(lǐng)域的應(yīng)用提供了有力的證據(jù)。

Intellia Therapeutics的新聞發(fā)言人表示，公司正在緊鑼密鼓地推進(jìn)后續(xù)研究。II期研究的初步數(shù)據(jù)預(yù)計將在幾個月內(nèi)公布，而公司也在與監(jiān)管機(jī)構(gòu)商談在今年下半年開始一項關(guān)鍵的III期研究。鑒于此次I期試驗的顯著療效和較小的患者人數(shù)(不到75人)，Intellia Therapeutics希望能夠盡快取得進(jìn)展，并計劃在2026年將NTLA-2002療法提交給美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)進(jìn)行審批。

(圖片來源：攝圖網(wǎng))

技術(shù)價值觀察

目前，我國細(xì)胞與基因治療上游以生物科學(xué)工具、細(xì)胞與基因治療CRO/CDMO為主。中游細(xì)胞與基因治療主要為細(xì)胞與基因治療新藥研發(fā)公司。下游為終端銷售，包括醫(yī)院、零售藥店等。

西班牙Valencia開發(fā)出名為NTLA-2002的CRISPR基因編輯療法，該技術(shù)處于細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)鏈上游環(huán)節(jié)。

宏觀市場觀察

細(xì)胞與基因治療(CGT)行業(yè)投融資規(guī)模

根據(jù)IT桔子數(shù)據(jù)，2021年之前，細(xì)胞與基因治療行業(yè)的投融資事件數(shù)量總體持續(xù)增長，2021年，行業(yè)投融資熱度達(dá)到歷史最高點，投融資事件數(shù)量為656件，投融資金額超過1112億元。2022年至2023年10月，行業(yè)投融資熱度有所下降，2022年全年，行業(yè)投融資事件數(shù)量為508件，投融資金額超過667億元，2023年1至10月，行業(yè)投融資事件數(shù)量為322件，投融資金額超過421億元。

注：該圖表數(shù)據(jù)更新至2023年10月。

中國細(xì)胞與基因治療(CGT)仍存在較大的需求空間

在2019年，國家發(fā)改委提出面向產(chǎn)業(yè)發(fā)展基礎(chǔ)良好、競爭力較強(qiáng)的珠三角、長三角、京津冀等優(yōu)勢區(qū)域，推動細(xì)胞產(chǎn)業(yè)等重點生物醫(yī)藥領(lǐng)域集聚發(fā)展;2020年，上海市政府發(fā)布《關(guān)于推動生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園區(qū)特色化發(fā)展的實施方案》，提出重點建設(shè)以張江生物醫(yī)藥創(chuàng)新引領(lǐng)核心區(qū)為軸心的1+5+X生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)空間布局;2021年，上海市政府發(fā)布《關(guān)于促進(jìn)本市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的若干意見》，提出支持基因治療、細(xì)胞治療等高端生物制藥，推廣合同研發(fā)生產(chǎn)組織等新模式，鼓勵通過合同生產(chǎn)組織(CMO)或合同研發(fā)生產(chǎn)組織(CDMO)方式，委托開展研發(fā)生產(chǎn)活動。

在監(jiān)管規(guī)范和政策支持下，國內(nèi)細(xì)胞與基因治療行業(yè)有望實現(xiàn)彎道超車，提升國內(nèi)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的整體創(chuàng)新能力和前沿領(lǐng)域影響力。根據(jù)《我國基因治療的現(xiàn)狀與未來》，2021年后，我國細(xì)胞與基因治療行業(yè)已進(jìn)入快速發(fā)展階段，商業(yè)化進(jìn)程加快，市場規(guī)模增速較大。預(yù)計到2025年，行業(yè)市場規(guī)模將增長至17885.3億元。

中國獲批上市細(xì)胞與基因治療(CGT)藥品注冊情況

截至2023年上半年，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心受理的細(xì)胞治療藥物IND申請已超過50個，其中包括18項CAR-T藥物IND申請，19項干細(xì)胞藥物IND申請，10項NK細(xì)胞藥物IND申請。

中國細(xì)胞與基因治療技術(shù)賽道熱力圖

根據(jù)產(chǎn)業(yè)熱力圖顯示，目前細(xì)胞與基因治療關(guān)鍵技術(shù)強(qiáng)相關(guān)的城市集群主要集中在華北和長三角地區(qū)，尤其是北京市成為重點發(fā)展區(qū)域。這些城市群已投入大量政策、資金、環(huán)境和人才資源用于細(xì)胞與基因治療研發(fā)，成為潛在的細(xì)胞與基因治療技術(shù)發(fā)展中心。根據(jù)熱力圖的分布華北地區(qū)有極大的可能性成為細(xì)胞與基因治療技術(shù)的先導(dǎo)區(qū)域。重點關(guān)注北京市通州區(qū)、河北省保定市競秀區(qū)、上海市嘉定區(qū)等地的相關(guān)企業(yè)，以及這些地方對細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展的投資環(huán)境和潛力市場。

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標(biāo)簽： 基因治療 細(xì)胞 投融資 隨筆