瞻觀前沿

休斯敦大學(xué)的研究人員在Navin Varadarajan的帶領(lǐng)下發(fā)現(xiàn)了一種新的T細(xì)胞亞群，稱為CD8-fit，它與癌癥 T 細(xì)胞療法的療效改善有關(guān)。該團(tuán)隊(duì)結(jié)合使用 TIMING 方法和單細(xì)胞RNA測(cè)序，在這些T細(xì)胞中發(fā)現(xiàn)了與長(zhǎng)期積極臨床結(jié)果相關(guān)的分子特征。該研究結(jié)果還涉及與知名機(jī)構(gòu)的合作以及著名研究生和博士后研究人員的貢獻(xiàn)，可能會(huì)徹底改變各種癌癥的個(gè)性化T細(xì)胞療法。

休斯頓大學(xué)的研究人員發(fā)現(xiàn)，CD8適體T細(xì)胞具有高運(yùn)動(dòng)能力和連續(xù)殺傷能力，可能增強(qiáng)T細(xì)胞癌癥療法。該研究使用了 TIMING 方法和RNA測(cè)序，揭示了可預(yù)測(cè)患者積極結(jié)果的分子特征。

基于T細(xì)胞的免疫療法在對(duì)抗和根除癌癥方面具有巨大潛力。這種方法可以激活和改造患者的免疫系統(tǒng)，特別是他們的T細(xì)胞，以識(shí)別、攻擊和摧毀癌細(xì)胞。因此，人體自身的T細(xì)胞可以作為活體藥物發(fā)揮作用。雖然T細(xì)胞免疫療法徹底改變了癌癥治療，但仍有許多需要學(xué)習(xí)的地方。不幸的是，并非所有患者都對(duì)這些療法有反應(yīng)，因此有必要更好地了解工程T細(xì)胞的特性，以改善臨床反應(yīng)。

研究小組還發(fā)現(xiàn)，CD8-fit 特征存在于預(yù)先制造的T細(xì)胞中，在輸注后在患者體內(nèi)長(zhǎng)期存在，最重要的是，與長(zhǎng)期積極的臨床反應(yīng)有關(guān)。研究人員表示，這些T細(xì)胞很可能可以為其他腫瘤帶來(lái)臨床益處。

圖片來(lái)源：SciTechDaily.com

技術(shù)價(jià)值觀察

目前，我國(guó)細(xì)胞與基因治療上游以生物科學(xué)工具、細(xì)胞與基因治療CRO/CDMO為主。中游細(xì)胞與基因治療主要為細(xì)胞與基因治療新藥研發(fā)公司。下游為終端銷售，包括醫(yī)院、零售藥店等。

休斯頓大學(xué)研究員發(fā)現(xiàn)了一種新型T細(xì)胞，它可以增強(qiáng)接受T細(xì)胞療法的患者的治療效果，或能徹底改變癌癥治療。因此，從細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)鏈上看，該技術(shù)處于產(chǎn)業(yè)鏈的中游環(huán)節(jié)。

宏觀市場(chǎng)觀察

——細(xì)胞與基因治療(CGT)細(xì)分市場(chǎng)

按照治療方式的差異，細(xì)胞與基因治療主要可分為細(xì)胞治療及基因治療兩大類。根據(jù)細(xì)胞來(lái)源的不同，細(xì)胞治療可分為自體細(xì)胞治療及異體細(xì)胞治療。根據(jù)治療途徑，基因治療可分為體內(nèi)基因治療和體外基因治療。

——中國(guó)獲批上市細(xì)胞與基因治療(CGT)藥品情況

盡管我國(guó)早在2000年初就批準(zhǔn)了2款CGT藥物上市，但作為較早開(kāi)發(fā)的產(chǎn)品銷量一直不佳。2021年中國(guó)首次上市了兩款CAR-T產(chǎn)品，分別由復(fù)星凱特及藥明巨諾與海外公司合作引進(jìn)開(kāi)發(fā)，標(biāo)志了新一代CGT藥物在我國(guó)的商業(yè)化啟程，中國(guó)CGT市場(chǎng)逐步與國(guó)際接軌。

——中國(guó)獲批上市細(xì)胞與基因治療(CGT)藥品注冊(cè)情況

截至2023年上半年，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心受理的細(xì)胞治療藥物IND申請(qǐng)已超過(guò)50個(gè)，其中包括18項(xiàng)CAR-T藥物IND申請(qǐng)，19項(xiàng)干細(xì)胞藥物IND申請(qǐng)，10項(xiàng)NK細(xì)胞藥物IND申請(qǐng)。

——細(xì)胞與基因治療(CGT)應(yīng)用場(chǎng)景分布

CGT最初主要應(yīng)用于遺傳性疾病治療，逐步廣泛應(yīng)用于惡性腫瘤、感染性疾病、心血管疾病以及自身免疫性疾病。近年來(lái)，隨著技術(shù)的不斷改進(jìn)，基因治療的安全性和有效性得到提升，在多種遺傳性罕見(jiàn)病，如血友病、腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良、杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥及先天性黑蒙癥等的臨床治療中取得突破成果。具體應(yīng)用場(chǎng)景如下：

——細(xì)胞與基因治療(CGT)行業(yè)需求場(chǎng)景分布

從CGT領(lǐng)域需求場(chǎng)景來(lái)看，主要分布在各大醫(yī)院。目前各大醫(yī)院紛紛展開(kāi)細(xì)胞與基因治療(CGT)的項(xiàng)目建設(shè)及研發(fā)，但已投入的運(yùn)營(yíng)的醫(yī)院較少。截至2023年，我國(guó)CGT需求場(chǎng)景主要為公立醫(yī)院以及民營(yíng)醫(yī)院，其中，公立醫(yī)院設(shè)立CGT治療中心的案例包括中國(guó)醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科CAR-T細(xì)胞治療中心，民營(yíng)醫(yī)院的案例包括中國(guó)基因集團(tuán)與羅湖醫(yī)院集團(tuán)設(shè)立的基因與細(xì)胞治療醫(yī)院、佛山復(fù)星禪城醫(yī)院CAR-T細(xì)胞治療中心等。

——中國(guó)細(xì)胞與基因治療(CGT)仍存在較大的需求空間

在2019年，國(guó)家發(fā)改委提出面向產(chǎn)業(yè)發(fā)展基礎(chǔ)良好、競(jìng)爭(zhēng)力較強(qiáng)的珠三角、長(zhǎng)三角、京津冀等優(yōu)勢(shì)區(qū)域，推動(dòng)細(xì)胞產(chǎn)業(yè)等重點(diǎn)生物醫(yī)藥領(lǐng)域集聚發(fā)展;2020年，上海市政府發(fā)布《關(guān)于推動(dòng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園區(qū)特色化發(fā)展的實(shí)施方案》，提出重點(diǎn)建設(shè)以張江生物醫(yī)藥創(chuàng)新引領(lǐng)核心區(qū)為軸心的1+5+X生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)空間布局;2021年，上海市政府發(fā)布《關(guān)于促進(jìn)本市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的若干意見(jiàn)》，提出支持基因治療、細(xì)胞治療等高端生物制藥，推廣合同研發(fā)生產(chǎn)組織等新模式，鼓勵(lì)通過(guò)合同生產(chǎn)組織(CMO)或合同研發(fā)生產(chǎn)組織(CDMO)方式，委托開(kāi)展研發(fā)生產(chǎn)活動(dòng)。

在監(jiān)管規(guī)范和政策支持下，國(guó)內(nèi)細(xì)胞與基因治療行業(yè)有望實(shí)現(xiàn)彎道超車，提升國(guó)內(nèi)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的整體創(chuàng)新能力和前沿領(lǐng)域影響力。根據(jù)《我國(guó)基因治療的現(xiàn)狀與未來(lái)》，2021年后，我國(guó)細(xì)胞與基因治療行業(yè)已進(jìn)入快速發(fā)展階段，商業(yè)化進(jìn)程加快，市場(chǎng)規(guī)模增速較大。預(yù)計(jì)到2025年，行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模將增長(zhǎng)至17885.3億元。

中國(guó)細(xì)胞治療技術(shù)賽道熱力圖

根據(jù)產(chǎn)業(yè)熱力圖顯示，與細(xì)胞治療關(guān)鍵技術(shù)強(qiáng)關(guān)聯(lián)的城市集群主要集中在華南和華東地區(qū)，并且以海南、上海、廣東為重點(diǎn)發(fā)展區(qū)域，未來(lái)布局細(xì)胞治療技術(shù)及其他相關(guān)技術(shù)的發(fā)展路徑，極大可能性在于華南華東優(yōu)先導(dǎo)入，其中可重點(diǎn)關(guān)注海南省海口市龍華區(qū)、上海市黃浦區(qū)、廣東省廣州市天河區(qū)及廣東省深圳市福田區(qū)所處細(xì)胞治療的相關(guān)企業(yè)，以及該地方對(duì)于細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展投資環(huán)境、供給市場(chǎng)的潛力空間。

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