隨著醫(yī)學(xué)科技的飛速發(fā)展，細胞與基因治療(CGT)作為一種新興的生物醫(yī)學(xué)技術(shù)，正在逐步展現(xiàn)出其巨大的臨床應(yīng)用潛力和廣闊的發(fā)展前景。CGT技術(shù)通過修復(fù)、替換和改造人體細胞和基因，改變細胞的生物學(xué)特性，從而實現(xiàn)對疾病的精準治療，成為未來新藥發(fā)展的主流方向之一。

我國細胞與基因治療新藥公司主要專注于CAR-T、TCR-T等免疫細胞產(chǎn)品，以及基因修飾溶瘤病毒產(chǎn)品的研發(fā)，治療領(lǐng)域為血液瘤、淋巴系統(tǒng)腫瘤、實體瘤等。

弗若斯特沙利文(Frost & Sullivan)預(yù)計，到2030年我國細胞治療市場規(guī)模將從2021年的33億元增長至584億元，年復(fù)合增長率(CAGR)高達53%。其中，CAR-T細胞療法作為細胞治療領(lǐng)域的重要分支，市場規(guī)模預(yù)計將由2021年的23億元增長到2030年的287億元。這一增長勢頭不僅反映了個性化醫(yī)療需求的增加，也體現(xiàn)了慢性疾病和罕見病的高發(fā)率以及CGT研究和開發(fā)的持續(xù)投入。

CGT技術(shù)的崛起，離不開政策環(huán)境的支持和產(chǎn)業(yè)鏈的完善。近年來，各地政府紛紛加大對細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)的招商引資力度，通過舉辦招商引資推介會等方式，吸引更多的企業(yè)投資這一領(lǐng)域。政策的加持為CGT技術(shù)的研發(fā)和應(yīng)用提供了有力保障，同時也推動了產(chǎn)業(yè)鏈上下游企業(yè)的緊密合作，形成了完整的產(chǎn)業(yè)生態(tài)。

在國內(nèi)，細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)已經(jīng)吸引了眾多企業(yè)的關(guān)注。一批具有創(chuàng)新能力和市場競爭力的企業(yè)開始積極布局CGT產(chǎn)業(yè)，通過自主研發(fā)、合作開發(fā)等方式，推動CGT技術(shù)的不斷進步和產(chǎn)業(yè)化進程。這些企業(yè)涵蓋了從上游的實驗試劑，到中游的細胞治療產(chǎn)品研發(fā)和生產(chǎn)，再到下游的臨床應(yīng)用和市場推廣等多個環(huán)節(jié)，形成了完整的產(chǎn)業(yè)鏈條。

那么，當(dāng)下國內(nèi)主要細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)玩家的動向如何呢?

目前國內(nèi)布局細胞與基因治療(CGT)業(yè)務(wù)的公司超過100家，其中復(fù)星凱特和藥明巨諾均有產(chǎn)品上市，另外，研發(fā)管線數(shù)量靠前的有：紐福斯、本導(dǎo)基因、錦籃基因、新芽基因、輝大基因、康弘藥業(yè)、本元正陽、深圳市免疫基因治療研究院、諾思蘭德等。臨床階段靠前的有：三生制藥、天達康基因、信念醫(yī)藥、達博生物、華邦健康、紐福斯、諾思蘭德、濟群醫(yī)藥、人福醫(yī)藥、東方略生物、索元生物、信立泰、本元正陽、恩多施生物、貴州百靈、本導(dǎo)基因、北?？党伞⒖迪ＶZ、博雅輯因、嘉因生物、舒泰神、天澤云泰、達博生物等。

從業(yè)務(wù)關(guān)聯(lián)度角度來看，目前諾思蘭德、傳奇生物(LEGN)、諾誠健華、藥明巨諾的細胞與基因治療業(yè)務(wù)關(guān)聯(lián)度在95%以上，主營業(yè)務(wù)均為細胞與基因治療產(chǎn)品的銷售、定制化服務(wù)等。第二梯隊為博雅輯因、亦諾微醫(yī)藥等;其次是復(fù)星凱特、紐福斯、濱會生物等。

龍頭企業(yè)分析——復(fù)星凱特

企查貓資料顯示，復(fù)星凱特生物科技有限公司(簡稱為復(fù)星凱特)為復(fù)星醫(yī)藥與美國Kite Pharma(吉利德科學(xué)旗下公司)合營企業(yè)，成立于2017，注冊資金為21,400(萬人民幣)。

復(fù)星凱特長期致力于腫瘤免疫細胞治療的研發(fā)，率先于2021年6月獲批上市中國首個CAR-T細胞治療產(chǎn)品奕凱達®。不僅填補了國內(nèi)細胞治療領(lǐng)域的空白，更開啟了中國CAR-T治療元年。奕凱達®的成功上市，為復(fù)發(fā)/難治性大B細胞淋巴瘤患者提供了新的治療選擇，截至2023年，奕凱達®已成功治療超600位復(fù)發(fā)/難治性大B細胞淋巴瘤患者。

除了不斷研發(fā)創(chuàng)新的治療產(chǎn)品，復(fù)星凱特還致力于為患者提供更加全面、個性化的服務(wù)。今年1月，公司推出了淋巴瘤按療效價值支付計劃。該計劃規(guī)定，符合條件的患者在使用奕凱達®治療后，若未能達到完全緩解，將獲最高60萬元的返還。3月18日，在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院，經(jīng)CAR-T治療的第100例復(fù)發(fā)難治淋巴瘤患者獲得完全緩解出院。

此外，復(fù)星凱特還積極推動CAR-T細胞治療產(chǎn)品的普及和應(yīng)用。目前，公司已在全國25個省區(qū)市建立了160多家奕凱達®高標準治療中心，為更多患者提供便捷、高效的治療服務(wù)。同時，復(fù)星凱特還推動CAR-T細胞治療產(chǎn)品納入超100款城市惠民保項目以及超過75款商業(yè)健康保險項目，進一步降低了患者的治療成本。

復(fù)星凱特董事長張文杰表示：未來，我們將繼續(xù)致力于細胞治療領(lǐng)域的研發(fā)和創(chuàng)新，努力為中國乃至全球的細胞治療產(chǎn)業(yè)作出更多的探索和突破。我們將用復(fù)星凱特的創(chuàng)造力和生命力，為全球生物醫(yī)藥領(lǐng)域的進步貢獻中國智慧和中國方案。

細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)現(xiàn)狀及前景分析

中國細胞與基因治療(CGT)主要應(yīng)用于癌癥、罕見病等領(lǐng)域

基因治療能夠通過改變?nèi)祟惢騺碇委熀皖A(yù)防疾病，在治療遺傳性疾病、腫瘤和某些病毒感染性疾病中顯示出較好的臨床前景，主要應(yīng)用領(lǐng)域包括癌癥、罕見病等。具體應(yīng)用領(lǐng)域及細胞與基因治療優(yōu)勢如下：

中國慢性病患病率持續(xù)上升

21世紀以來，伴隨工業(yè)化、城鎮(zhèn)化、老齡化進程加速，人們的生活方式和所處環(huán)境不斷變化，中國人口慢性病患病率呈現(xiàn)上升趨勢。2003—2018年，中國人口慢性病患病率逐年升高，從2003年的12.33%大幅度增長至2018年的34.29%，年均增長1.46個百分點。根據(jù)《中國居民營養(yǎng)與慢性病狀況報告(2020年)》，截至2020年中國慢病患者數(shù)量居全球首位，慢性病人數(shù)超過7億人。中國人口中高血壓患者達4.2億人;血脂異常人口有2億人;糖尿病人口有1.21億人，為全球第一。結(jié)合我國人口結(jié)構(gòu)情況、老齡化問題凸顯以及較多居民生活方式普遍處于亞健康狀態(tài)的實際情況，預(yù)計2023年我國慢性病患病率仍將進一步上升，預(yù)計將突破40%。

中國細胞與基因治療(CGT)仍存在較大的需求空間

在2019年，國家發(fā)改委提出面向產(chǎn)業(yè)發(fā)展基礎(chǔ)良好、競爭力較強的珠三角、長三角、京津冀等優(yōu)勢區(qū)域，推動細胞產(chǎn)業(yè)等重點生物醫(yī)藥領(lǐng)域集聚發(fā)展;2020年，上海市政府發(fā)布《關(guān)于推動生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園區(qū)特色化發(fā)展的實施方案》，提出重點建設(shè)以張江生物醫(yī)藥創(chuàng)新引領(lǐng)核心區(qū)為軸心的1+5+X生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)空間布局;2021年，上海市政府發(fā)布《關(guān)于促進本市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的若干意見》，提出支持基因治療、細胞治療等高端生物制藥，推廣合同研發(fā)生產(chǎn)組織等新模式，鼓勵通過合同生產(chǎn)組織(CMO)或合同研發(fā)生產(chǎn)組織(CDMO)方式，委托開展研發(fā)生產(chǎn)活動。

在監(jiān)管規(guī)范和政策支持下，國內(nèi)細胞與基因治療行業(yè)有望實現(xiàn)彎道超車，提升國內(nèi)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的整體創(chuàng)新能力和前沿領(lǐng)域影響力。根據(jù)《我國基因治療的現(xiàn)狀與未來》，2021年后，我國細胞與基因治療行業(yè)已進入快速發(fā)展階段，商業(yè)化進程加快，市場規(guī)模增速較大。預(yù)計到2025年，行業(yè)市場規(guī)模將增長至17885.3億元。

目前，我國CGT行業(yè)的發(fā)展水平落后于全球發(fā)達國家，正處于努力追趕的階段。截至2023年上半年，全球已經(jīng)有49款CGT療法上市，其中包括15款體外基因療法、14款基于病毒載體的體內(nèi)基因療法、17款小核酸藥物，以及其他3款(不包括DNA和mRNA疫苗)。

CAR-T療法主要用于特定類型的血液癌癥，但其治療成本高昂。在中國，獲批的五款CAR-T療法的價格都在百萬元左右，其中復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液售價為120萬元/針。如何解決CAR-T療法高昂的支付費用，是一個擺在患者乃至整個社會面前的一大難題。

產(chǎn)業(yè)研究院認為，未來，細胞與基因治療在腫瘤和自身免疫性疾病領(lǐng)域?qū)⒗^續(xù)受到關(guān)注。由于耐藥導(dǎo)致疾病進一步發(fā)展，多種疾病出現(xiàn)新的治療需求。此外，自身免疫性疾病等仍然缺乏有效的治療方法，這兩點都帶來了巨大的未被滿足的臨床需求。新的腫瘤治療方法的上市將解決臨床未滿足需求，從而實現(xiàn)市場規(guī)模的增長。全球各國都寄予厚望于治療癌癥或罕見病的新藥或新型療法，對新藥和新型療法的研發(fā)投入也在不斷增加。

經(jīng)濟學(xué)人APP資訊組

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