圖片來源：攝圖網(wǎng)

當?shù)貢r間1月8日，專注于新型基因編輯技術(shù)的創(chuàng)新生物醫(yī)藥科技企業(yè)正序生物(上海)科技有限公司(以下簡稱正序生物)宣布，在其與廣西醫(yī)科大學第一附屬醫(yī)院合作開展的研究者發(fā)起的臨床(IIT)研究中，堿基編輯藥物CS-101成功治愈首位重型β-地中海貧血癥患者，該患者已持續(xù)擺脫輸血依賴超過兩個月，回歸正常生活。

正序生物稱，這是全球首次通過堿基編輯療法治愈血紅蛋白病的成功案例，項目得到廣西醫(yī)科大學第一附屬醫(yī)院、上?？萍即髮W及上海臨床研究中心等單位的支持。

基因編輯是一種新興的、能夠比較精確地對生物體基因組特定目標基因進行修飾的基因工程技術(shù)。通過基因編輯技術(shù)，科學家們可以精準地修改生物體的DNA序列，從而實現(xiàn)對遺傳特性的調(diào)控和改變。這項技術(shù)在農(nóng)業(yè)、醫(yī)學和生物科學領(lǐng)域具有巨大的潛力，可以用于改良農(nóng)作物、治療遺傳性疾病，甚至改變?nèi)祟惖倪z傳特性。然而，基因編輯也引發(fā)了倫理、安全性和社會影響等方面的討論和爭議。

——基因編輯技術(shù)路線對比

從基因編輯的技術(shù)路線對比來看，ZFN技術(shù)存在著效率低、技術(shù)難度大、容易脫靶的問題，相反，CRISPR/Cas9技術(shù)效率高，技術(shù)難度低，脫靶效應低等優(yōu)勢，因此，截至2023年，CRISPR/Cas9技術(shù)是主流的基因編輯技術(shù)。

 ——基因編輯科研發(fā)展方向

從我國基因編輯行業(yè)相關(guān)科研項目的主題詞來看，CRISPR技術(shù)是當前我國基因編輯領(lǐng)域中最熱門的技術(shù)，通過統(tǒng)計主要主題詞頻，可以看出，CRISPR出現(xiàn)次數(shù)較多，同時，基因編輯另外兩項技術(shù)ZFN、TALEN未出現(xiàn)在主要主題的統(tǒng)計列表中，表明其作為主題詞出現(xiàn)的次數(shù)低于70次。

注：基因編輯相關(guān)包括主題詞基因編輯、基因編輯技術(shù)、基因組編輯、基因組編輯技術(shù);CRISPR相關(guān)包括CRISPR/Cas9、CRISPR、CRISPR-Cas9、CRISPR/Cas。

——基因編輯行業(yè)技術(shù)發(fā)展痛點

我國基因編輯技術(shù)發(fā)展痛點主要集中在核心技術(shù)專利較少、產(chǎn)業(yè)鏈不夠完整、商業(yè)轉(zhuǎn)化能力較弱，以及監(jiān)管措施和倫理規(guī)范不夠全面三大方面。具體分析如下表所示：

談及基因編輯，瑞典卡羅林斯卡醫(yī)學院實驗醫(yī)學系教授、瑞典公共衛(wèi)生局微生物學研究員阿里·米拉齊米認為，mRNA技術(shù)與CRISPR基因編輯技術(shù)的結(jié)合可能是未來探索的潛在路徑之一。

根據(jù)Allied Market Research和Global Market Research的研究，預計到2030年全球基因編輯市場規(guī)模將達到360.61億美元，復合年增長率為22.3%。

經(jīng)濟學人APP資訊組

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