瞻觀前沿

遺傳性血管性水腫是一種罕見的炎癥疾病，它會導致人體組織突然出現(xiàn)腫脹，尤其對面部或喉嚨等部位有影響?；颊咴诎l(fā)病時會經(jīng)歷極度的痛苦，而且如果喉嚨堵塞，還可能導致窒息。雖然癥狀類似于過敏反應，但遺傳性血管性水腫無法用抗過敏藥物治療，給患者帶來了極大的困擾。

然而，英國劍橋大學的科學家們進行了一項基于CRISPR新型基因療法的首次治療試驗，結(jié)果顯示，10名罹患遺傳性血管性水腫的患者中有9人幾乎痊愈。這項研究成果表明，新基因療法或許能夠治愈這種危險的炎癥疾病。

在試驗中，10名患者接受了體內(nèi)給藥的新型基因療法，治療后的6個月，他們的腫脹發(fā)作次數(shù)下降了95%。之后的6個月到一年的時間里，9人沒有再出現(xiàn)腫脹發(fā)作。

研究團隊表示，現(xiàn)有治療遺傳性血管性水腫的藥物是通過阻斷肝臟產(chǎn)生的一種與炎癥有關(guān)的蛋白質(zhì)激肽釋放酶而發(fā)揮作用。而新療法則是通過包裹在脂質(zhì)納米顆粒內(nèi)的遺傳物質(zhì)來切割激肽釋放酶基因，肝細胞會吸收這些脂質(zhì)納米顆粒來發(fā)揮作用。

此外，這項新基因療法采用了直接給藥的方式完成治療，患者只需服用一次，就能獲得如此好的療效。這一點非常吸引人，因為迄今為止，大多數(shù)基于CRISPR的基因療法都是在實驗室中進行的體外編輯，即先將細胞從人體中取出，進行編輯后再注入體內(nèi)，這是一個復雜且漫長的過程。

這項研究成果的發(fā)表無疑為遺傳性血管性水腫的治療帶來了新的希望。隨著進一步的研究和臨床實驗，相信新型基因療法將為更多患者帶來福音，為罕見炎癥疾病的治療開辟出全新的道路。

（圖片來源：攝圖網(wǎng)）

技術(shù)價值觀察

基因編輯行業(yè)是一個充滿潛力和希望的領(lǐng)域，通過CRISPR等技術(shù)，科學家們正在不斷探索基因治療、疾病預防和農(nóng)業(yè)改良等方面的可能性。

從產(chǎn)業(yè)鏈整體環(huán)節(jié)來看，不同于其他行業(yè)，基因編輯行業(yè)上游通常不是企業(yè)，而是科研機構(gòu)、高等院校等研究團隊，這些研究團隊將專利授權(quán)給中游的生物科技公司，同時，生物科技公司通過對科研團隊投資以共享專利。中游的生物科技公司可分為兩大類，一類是基因編輯產(chǎn)品供應商，一類是基因編輯技術(shù)服務商，產(chǎn)品供應商指試劑盒、病毒載體及核酸序列合成等供應商，技術(shù)服務商通常提供相關(guān)的技術(shù)平臺。下游終端客戶主要包括CRO公司、制藥公司、生物技術(shù)公司、科研機構(gòu)四大類。通常，生物科技公司為這些下游公司提供產(chǎn)品和技術(shù)，相應的，下游公司會對生物科技公司進行投資或與其合作以共享產(chǎn)品。

英國劍橋大學的科學家們進行一項基于CRISPR新型基因療法的首次治療試驗，還在試驗階段，目前處基因編輯產(chǎn)業(yè)鏈上游環(huán)節(jié)。

宏觀市場觀察

全球基因編輯技術(shù)重要性凸顯

根據(jù)Statista的數(shù)據(jù)顯示，在全球健康領(lǐng)域技術(shù)中，CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)的重要性占比達到了12.0%。這表明基因編輯，尤其是CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)在健康領(lǐng)域中具有較高的地位，未來有著較大的發(fā)展?jié)摿Α?/p>

注：1)該圖表數(shù)據(jù)為2020年數(shù)據(jù)。2)影響力指該項技術(shù)在健康領(lǐng)域的重要性占比，原文為Technologies predicted to have the most impact on health care底層數(shù)據(jù)為該領(lǐng)域方面的論文、報告在健康領(lǐng)域中的占比。

基因編輯細分技術(shù)對比

目前常用的基因編輯技術(shù)包括ZFN技術(shù)、TALEN技術(shù)以及CRISPR/Cas9技術(shù)，它們分別代表了第一代、第二代和第三代基因編輯技術(shù)。隨著技術(shù)的發(fā)展，這些技術(shù)在識別精度、識別效率和剪切效率方面逐漸提升，同時成本逐漸下降，商業(yè)化程度也逐漸提高。

基因編輯行業(yè)國家支持力度提升

基因編輯行業(yè)中，國家自然科學基金是最主要的科研資助項目之一。該基金對基因編輯科研項目的資助反映了國家對整個基因編輯行業(yè)的支持力度。從國家自然科學基金對基因編輯項目的資助數(shù)量來看，2018年至2022年，取得國家自然科學基金支持的基因編輯項目數(shù)量持續(xù)增長，盡管增速有所放緩。2022年，取得國家自然科學基金支持的基因編輯項目數(shù)量為68項，同比增長28%。

中國基因編輯技術(shù)賽道熱力圖

根據(jù)產(chǎn)業(yè)熱力圖顯示，目前基因編輯關(guān)鍵技術(shù)強相關(guān)的城市集群主要集中在華北、華中和粵港澳大灣區(qū)，尤其是河南省成為重點發(fā)展區(qū)域。這些城市群已投入大量政策、資金、環(huán)境和人才資源用于基因編輯研發(fā)，成為潛在的基因編輯技術(shù)發(fā)展中心。根據(jù)熱力圖的分布華北地區(qū)有極大的可能性成為基因編輯技術(shù)的先導區(qū)域。重點關(guān)注河南省周口市沈丘縣、江西省宜春市萬載縣、廣東省深圳市南山區(qū)等地的相關(guān)企業(yè)，以及這些地方對基因編輯產(chǎn)業(yè)發(fā)展的投資環(huán)境和潛力市場。

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