瞻觀前沿

一頭不起眼的奶牛創(chuàng)造了歷史！全球首頭能產(chǎn)含人類胰島素牛奶的轉基因奶牛成功誕生。這一突破性的科學成果為糖尿病患者帶來了新的希望和可能性。

對于1型糖尿病患者而言，由于胰腺細胞受損，無法通過自身供應胰島素，因此需要注射胰島素維持生命。而對于某些2型糖尿病患者也是如此。然而，在許多中低收入國家和一些高收入國家，胰島素的供應仍然不足，成本和不可獲得性得到了充分證實。

因此，這頭能產(chǎn)含人類胰島素牛奶的轉基因奶牛的誕生意義重大。在這頭奶牛還是胚胎的時候，科學家將負責生產(chǎn)胰島素原的人類DNA片段插入到胚胎中，這樣出生長大后它就能生產(chǎn)含有人類胰島素的牛奶了。這項研究由美國伊利諾伊大學厄巴納-香檳分校和巴西圣保羅大學合作完成。

研究人員對這種轉基因奶牛進行第一次泌乳刺激后，發(fā)現(xiàn)牛奶中含有人類胰島素和大量蛋白質。這意味著通過這一方法，未來全球可能只需要一小群奶牛就能生產(chǎn)出足夠的胰島素，幫助更多的糖尿病患者。

自然界將乳腺設計成一家工廠，可以非常高效地制造蛋白質。我們可以利用這一系統(tǒng)生產(chǎn)一種蛋白質幫助全世界數(shù)億人。研究的通訊作者馬特-惠勒說道。

雖然這項技術還需要等待相關機構的批準，以及高效的收獲和提純系統(tǒng)，但它或將為糖尿病患者帶來更為便捷和低成本的治療方案。

（圖片來源：攝圖網(wǎng)）

技術價值觀察

根據(jù)《基因編輯治療原發(fā)性免疫缺陷病》(劉珊，2021)，基因編輯是一種通過刪除、插入或替換基因組的某個片段或特定堿基使基因組發(fā)生特定變化的分子技術，目前廣泛用于生物學研究中。

從產(chǎn)業(yè)鏈整體環(huán)節(jié)來看，不同于其他行業(yè)，基因編輯行業(yè)上游通常不是企業(yè)，而是科研機構、高等院校等研究團隊，這些研究團隊將專利授權給中游的生物科技公司，同時，生物科技公司通過對科研團隊投資以共享專利。中游的生物科技公司可分為兩大類，一類是基因編輯產(chǎn)品供應商，一類是基因編輯技術服務商，產(chǎn)品供應商指試劑盒、病毒載體及核酸序列合成等供應商，技術服務商通常提供相關的技術平臺。下游終端客戶主要包括CRO公司、制藥公司、生物技術公司、科研機構四大類。通常，生物科技公司為這些下游公司提供產(chǎn)品和技術，相應的，下游公司會對生物科技公司進行投資或與其合作以共享產(chǎn)品。

在這項研究中，研究人員將一段編碼前胰島素的人類DNA植入十個奶牛胚胎的細胞中，這些胚胎被植入巴西普通奶牛的子宮中。轉基因牛犢在出生后的乳汁中含有人類胰島素。該技術處于基因編輯產(chǎn)業(yè)鏈上游環(huán)節(jié)。

宏觀市場觀察

基因編輯道德倫理相關文件解讀

截至2023年，在國家層面涉及基因編輯道德倫理的文件相對較少，2022年由國務院辦公廳發(fā)布的《關于加強科技倫理治理的意見》是我國首個對于基因編輯提出道德倫理規(guī)范的國家層面的文件。從全球來看，2021年，世衛(wèi)組織發(fā)布了關于人類基因組編輯促進公共衛(wèi)生的新建議，其立場表現(xiàn)為：人類基因組編輯有可能提高人類治療和治愈疾病的能力，但只有為所有人的利益開展這項工作，而不是加劇國家之間和國家內部的衛(wèi)生不公。下一步，世衛(wèi)組織將召集一個小型專家委員會，考慮下一步注冊措施，包括如何更好地監(jiān)督采用令人關注的人類基因組編輯技術的臨床試驗，同時，召集多部門利益攸關方開發(fā)一個可訪問的機制，用于密報對可能非法、未注冊、不道德和不安全的人類基因組編輯研究和其他活動的擔憂。此外，作為增加教育、參與和賦權承諾的一部分，領導以區(qū)域/當?shù)匦枨鬄橹攸c的區(qū)域網(wǎng)絡研討會。在科學司內部開展工作，考慮如何就前沿技術建立包容性的全球對話，包括跨聯(lián)合國工作和創(chuàng)建基于網(wǎng)絡的資源，以獲得關于前沿技術的可靠信息，包括人類基因組編輯。

基因編輯科研發(fā)展方向

從我國基因編輯行業(yè)相關科研項目的主題詞來看，CRISPR技術是當前我國基因編輯領域中最熱門的技術，通過統(tǒng)計主要主題詞頻，可以看出，CRISPR出現(xiàn)次數(shù)較多，同時，基因編輯另外兩項技術ZFN、TALEN未出現(xiàn)在主要主題的統(tǒng)計列表中，表明其作為主題詞出現(xiàn)的次數(shù)低于70次。

注：基因編輯相關包括主題詞基因編輯、基因編輯技術、基因組編輯、基因組編輯技術;CRISPR相關包括CRISPR/Cas9、CRISPR、CRISPR-Cas9、CRISPR/Cas。

基因編輯技術發(fā)展趨勢

基因編輯技術發(fā)展趨勢首先為ZFNs和TALENs不斷降低成本，縮短開發(fā)周期;其次為CRISPR基因編輯不受PAM限制，實現(xiàn)任意基因組位點編輯;最后為克服脫靶率。

中國基因編輯技術賽道熱力圖

根據(jù)產(chǎn)業(yè)熱力圖顯示，目前基因編輯關鍵技術強相關的城市集群主要集中在華北、華中和粵港澳大灣區(qū)，尤其是河南省成為重點發(fā)展區(qū)域。這些城市群已投入大量政策、資金、環(huán)境和人才資源用于基因編輯研發(fā)，成為潛在的基因編輯技術發(fā)展中心。根據(jù)熱力圖的分布華北地區(qū)有極大的可能性成為基因編輯技術的先導區(qū)域。重點關注河南省周口市沈丘縣、江西省宜春市萬載縣、廣東省深圳市南山區(qū)等地的相關企業(yè)，以及這些地方對基因編輯產(chǎn)業(yè)發(fā)展的投資環(huán)境和潛力市場。

經(jīng)濟學人APP資訊組

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標簽： 編輯 基因 胰島素 隨筆